AIFA – Uso compassionevole di terapie sperimentali: chi dovrebbe decidere?

2 Ottobre 2015

malattie rare

Nonostante sia ormai giunto a una risoluzione, il caso Stamina continua a far discutere, soprattutto perché ha portato ancora una volta al centro del dibattito pubblico la questione su come bilanciare le richieste dei pazienti per l’accesso anticipato ai farmaci sperimentali con i requisiti per dimostrarne la sicurezza e l’efficacia. Un articolo apparso recentemente su EMBO Molecular Medicine ripercorre a grandi linee la vicenda: prima che l’uso compassionevole della terapia Stamina venisse bloccato, più di 100 pazienti erano stati trattati, molti di essi dietro il pagamento di migliaia di euro.

Nell’articolo l’autrice afferma che, verosimilmente, la legge italiana non avrebbe dovuto consentire l’uso compassionevole della terapia Stamina, ma la pressione dell’opinione pubblica (e dei media) è stata incontenibile e i giudici, di fatto, hanno consentito l’accesso alla cura anche se praticamente priva di evidenze scientifiche. Di certo tutta la vicenda è servita da lezione: le Istituzioni competenti per decidere in materia di uso compassionevole dovrebbero essere le Agenzie regolatorie e le norme per l’autorizzazione dovrebbero sicuramente includere criteri più specifici.

La grande richiesta per la terapia Stamina, nonostante la mancanza di qualsiasi evidenza a supporto della sua sicurezza ed efficacia, costituisce un chiaro esempio sia dell’appealsia dei pericoli legati ad affermazioni prive di fondamento fatte nel campo della medicina rigenerativa. Al di là di questo, la vicenda Stamina rappresenta un altro capitolo di un dibattito di vecchia data su come tenere in equilibrio il desiderio, da parte di pazienti gravemente malati, di utilizzare medicinali sperimentali con i requisiti legali che dimostrino la sicurezza e l’efficacia di questi farmaci. Da un lato, è necessario per la salute pubblica che le leggi richiedano la prova della sicurezza e dell’efficacia dei nuovi farmaci prima della loro commercializzazione. Dall’altro lato, i pazienti gravemente malati potrebbero non avere un tempo di attesa di mesi o anni, fino all’approvazione della terapia. Questi aspetti opposti ma ugualmente importanti generano necessariamente controversie sull’uso compassionevole.

Recentemente le richieste di uso compassionevole riemerse in occasione dell’epidemia di Ebola hanno indotto un comitato consultivo dell’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) a sostenere che, in determinate e limitate circostanze, sarebbe opportuno trattare determinati pazienti con farmaci non approvati.

Parallelamente, sia la Corte Europea dei Diritti dell’Uomo sia alcuni tribunali statunitensi hanno rifiutato richieste di malati gravi o terminali che sostenevano di possedere un diritto illimitato per accedere ai farmaci sperimentali: in una sentenza, ad esempio, la Corte EDU ha dichiarato manifestamente infondato il ricorso presentato da un padre perché la figlia, affetta da una malattia cerebrale degenerativa, si era vista rigettare la richiesta di somministrazione di cellule staminali mesenchimali elaborate secondo la metodica Stamina.

Nell’ambito di molti sistemi regolatori, tra cui quello italiano, non si sarebbe dunque dovuto concedere l’accesso al trattamento Stamina. Ma, si sottolinea nell’articolo, sono stati giudici e politici, non l’AIFA che invece aveva individuato la mancanza di requisiti fondamentali nel metodo Stamina, a decidere di concedere l’accesso dei pazienti alla terapia, nonostante la mancanza di evidenze scientifiche a suo supporto.

Quando le richieste dei pazienti coinvolgono la sfera emozionale pubblica e le aspettative verso un farmaco sperimentale sono alte, può essere difficile per giudici e politici negare tali richieste, anche se mancano di valore scientifico. Le Agenzie regolatorie come AIFA, EMA e FDA non sono immuni a tali difficoltà, ma possono essere maggiormente in grado, rispetto a giudici o politici, di stabilire se le evidenze scientifiche suggeriscono che un farmaco, anche se non collaudato, sia abbastanza promettente da poterne garantire l’accesso per determinati pazienti. Inoltre, proprio per le grandi speranze che il pubblico ripone verso questa tematica e per l’impatto che essa ha sui media, sarebbe necessario migliorare la comunicazione sui farmaci sperimentali; a questo proposito un rapporto del febbraio 2015 sulla questione Stamina, redatto da una gruppo di esperti guidato da Elena Cattaneo, raccomanda all’Italia di fornire ai propri mezzi di informazione delle linee guida su come gestire l’informazione in ambito scientifico.

Leggi l’articolo su EMBO Molecular Medicine